神经内分泌瘤是一种可以发生于全身多组织和器官、生长缓慢的肿瘤，以胃肠胰的神经内分泌瘤最为多见。在过去的几十年里，神经内分泌瘤曾被认为是一种罕见的“疑难杂症”，这是由于其在早期进展缓慢、没有特异性的症状，难以被发现，往往在发生转移后才能被诊断出来导致的。
而随着胃肠内镜及其它临床技术的发展，检测手段的日渐丰富，患者的确诊率也逐年提升，按照中国的发病率与流行率比例估算，中国总共或有高达300,000名神经内分泌瘤患者，而这一数字还在持续上升，但患者可以采取的治疗方式却一直很局限。随着精准创新靶向药物研究的进一步深化和拓展，这一局面逐渐得到缓解和扭转。
在线上举办的2020年欧洲肿瘤内科学会年会（ESMO）于9月18——20日召开，关于全球首个覆盖所有部位来源的神经内分泌瘤创新药—索凡替尼的相关研究陆续发布，引发国内外各界高度关注。
9月20日，在ESMO大会上，来自解放军总医院第五医学中心的徐建明教授口头报告了一项评价索凡替尼在晚期胰腺来源神经内分泌瘤患者中疗效和安全性的III期SANET-p研究结果。
国际顶级学术期刊《柳叶刀·肿瘤学》也在同日收录了SANET-ep和SANET-p的两项研究。
9月21日，索凡替尼2020ESMO最新研究数据发布会在北京举办。在本次发布会上，徐建明教授与来自北京大学肿瘤医院的沈琳教授，针对肿瘤领域医生和患者关注的重点，深度解读了索凡替尼的最新研究数据，并完整梳理了最新研究的热点内容。她在回答记者提问时表示：历史上很多靶向药物的研发都带动了大家对疾病的深入探讨和认知，同样索凡替尼也是这样，它的研发成功也会帮助临床学者和社会大众进一步认知神经内分泌肿瘤。即使目前一个难治性的疾病，也许三五年以后就不是难以诊断和治疗的疾病。
和黄医药的首席科学官苏慰国博士和马须春先生也在媒体互动问答中，讲述了索凡替尼的研发历程。
“我们很快就发现了一些关键问题，不同的患者服用索凡替尼以后药物耐受不一样、药物吸收的差异也非常大，这对于我们来说是一个较大的挑战。作为对药物高标准的要求，出现这种情况是不能接受的，我们甚至暂停了临床研究，又回到了实验室，做了相应的剂型改善。” 苏慰国博士提到索凡替尼临床实验开展后遇到的挑战以及应对策略。
索凡替尼2020 ESMO最新研究数据发布会现场
北京大学肿瘤医院副院长 沈琳教授
索凡替尼（surufatinib）是和黄医药研发的创新靶向药，它具备独特的协同抗肿瘤机制，是一种新型的口服酪氨酸激酶抑制剂。索凡替尼通过抑制血管内皮生长因子受体（VEGFR-1、2、3）和成纤维细胞生长因子受体（FGFR）来阻止在肿瘤上生成新的血管，同时也可通过抑制集落刺激因子-1受体(CSF-1R)来调节巨噬细胞，改善免疫微环境，激活人体免疫功能。
索凡替尼除了在神经内分泌瘤领域有了大的突破以后，其单药以及联合免疫肿瘤疗法在针对多种实体瘤的临床治疗上也展现了其1+1+1>3的协同增效作用。
据了解，索凡替尼SANET-p和SANET-ep两项研究，是全球首个针对中国神经内分泌瘤患者的新药III期临床研究，分别纳入了胰腺和非胰腺的中国患者，深度分析胰腺和非胰腺患者的具体疾病情况，其研究不仅具有创新性，还同时兼具精准性和突破性。
解放军总医院第五医学中心 徐建明教授
在本次ESMO大会20日的口头报告中，SANET-p研究结果证明索凡替尼与安慰剂相比，中位PFS提高了3倍（13.9个月对4.6个月，由盲态独立阅片委员会评估），ORR也以19.2%的数据达到了前所未有的新高度，84%的胰腺NET患者实现减瘤获益，疾病进展的风险更是快速下降66%。索凡替尼不仅具有显著的减瘤效应，同时也成为全球首个对所有部位来源NET均有确切疗效的靶向药物。
据了解，2020年9月17日，中国国家药品监督管理局（国家药监局）已受理索凡替尼用于治疗晚期胰腺神经内分泌瘤的新药上市申请。此次新药上市申请是基于成功的SANET-p临床研究数据，这已是索凡替尼第二次获受理新药上市申请。此前，国家药监局于2019年11月受理了索凡替尼的首个新药上市申请用于治疗非胰腺神经内分泌瘤。从2006年立项，到2020年III期研究结果汇报再到上市申请，14年的研发历程，不仅填补了中国神经内分泌瘤治疗领域的空白，同时也造就了中国新一批神经内分泌瘤专家，也见证着中国的创新药物研发历程以及目标是能早日惠及患者。
